Diego Balboa es un biotecnólogo de la Universidad de León, en España, quien lleva los últimos cinco años realizando una investigación en el Instituto Biomédico de Helsinki (Finlandia) enfocada en el desarrollo de una nueva técnica genética para luchar contra la diabetes.

En el futuro, las células madre podrán ser usadas en terapias de medicina regenerativa en las que las células productoras de insulina derivadas de células madre serán implantadas en pacientes diabéticos para acabar con la enfermedad. Estas terapias están todavía en ensayos clínicos fase I/II en Estados Unidos llevados a cabo por la empresa Viacyte Inc. en California” detalló el científico.

Trabajos como los de este experto ayudan a avanzar en el tratamiento de la diabetes, pues demuestran que es viable utilizar células pluripotentes derivadas de pacientes con diabetes, junto con herramientas de edición genómica (CRISPR-Cas9) para generar nuevos modelos de diabetes in vitro en el laboratorio.

Estos modelos nos han permitido investigar con mayor detalle las causas moleculares de algunos tipos de diabetes y abre las puertas para comprender mejor qué pasa durante el desarrollo de la enfermedad y diseñar posibles tratamientos farmacológicos”, explicó Balboa.

Esta investigación presenta un nuevo modelo para estudiar mecanismos moleculares causantes de esta disfunción de las células pancreáticas, con la ayuda de células madre pluripotentes y edición genómica CRISPR-Cas9. La principal causa de todas las formas de diabetes es un mal funcionamiento en las células beta pancreáticas, que se hallan en los islotes pancreáticos y tienen como función producir y liberar la hormona insulina.

El trabajo, que fungió como la tesis doctoral de Balboa, brinda un modelo más preciso empleando células madre pluripotentes humanas. “Podemos obtener células beta diferenciando células madre pluripotentes humanas y utilizarlas como modelo para estudiar in vitro el desarrollo pancreático y los defectos moleculares que causan cierto tipos de diabetes”, aseguró.

Los modelos animales y celulares usados tradicionalmente poseen limitaciones que pueden afectar significativamente la forma en que estos resultados pueden traducirse en tratamientos efectivos para combatir la diabetes en humanos. Por ejemplo, el desarrollo y la fisiología de los islotes pancreáticos de roedores difieren de los humanos, y las líneas celulares de insulinoma de roedor y humano no reproducen fielmente la funcionalidad de las células beta humanas adultas.

Hasta el momento, el mejor modelo disponible han sido los islotes humanos que se obtienen de donante cadavérico, que son escasos y difíciles de manipular para algunos experimentos. La investigación de Balboa revela que las células madre pluripotentes humanas pueden aprovecharse como una herramienta para comprender los mecanismos de la diabetes ocasionada por alteraciones en un gen. Asimismo, estas células se pueden trasplantar en ratones inmunocomprometidos, generando modelos humanizados donde es posible evaluar más a fondo la función de las células beta in vivo en un contexto sistémico.

Para este propósito se generaron protocolos específicos de diferenciación de células madre pluripotentes para obtener células beta utilizando cultivos 3D en suspensión”, subrayó el autor.

 

Vía: Agencia ID